Američka Agencija za hranu i lijekove odobrila je Hemgenix, prvu gensku terapiju za hemofiliju B, jedan oblik poremećaja zgrušavanja krvi. Njena cijena od 3.5 miliona dolara po dozi čini je najskupljim lijekom na svijetu. Lijek nazvan Hemgenix, biotehnološke kompanije CSL Behring se daje kao jednokratna genska terapija za hemofiliju B . Ova terapija smanjuje broj krvarenja u toku godine za više od polovine i oslobađa 94% pacijenata potrebe za redovitim infuzijama.
Terapija bazirana na virusu
Hemgenix je inovativna terapija i, prema saopštenju FDA koristi modificirani virus za isporuku gena ćelijama jetre primatelja. Gen kodira protein uključen u proces zgrušavanja krvi koji se zove faktor IX, a koji oboljeli ljudi ne mogu proizvesti. Sigurnost i efikasnost Hemgenixa procijenjene su u dvije studije na 57 odraslih muškaraca u dobi od 18 do 75 godina s teškom ili umjereno teškom hemofilijom B. Efikasnost je utvrđena na temelju smanjenja godišnje stope krvarenja.
U jednoj studiji, koja je imala 54 sudionika, ispitanici su imali povećanje razine aktivnosti faktora IX, smanjenu potrebu za rutinskom nadomjesnom terapijom, i 54% smanjenje godišnje stope krvarenja. Najčešće nuspojave povezane s Hemgenixom uključivale su povišenje jetrenih enzima, glavobolju, blage reakcije povezane s infuzijom i simptome slične gripi.
Važan napredak
„Odobrenje pruža novu mogućnost liječenja za pacijente s hemofilijom B i predstavlja važan napredak u razvoju inovativnih terapija za one koji imaju veliki teret bolesti povezanih s ovim oblikom hemofilije“, kazao je dr. Peter Marks, direktor FDA-ovog Centra za procjenu i istraživanje bioloških lijekova.
Hemofiliju B ima 15% pacijenata s hemofilijom, a javlja se uglavnom kod muškaraca , kod jedne od oko 40 000 osoba. Žene koje nose gen za bolest često nemaju simptome. Medjutim, većina ljudi koji imaju hemofiliju pate od oblika A, za koji ova terapija nije efikasna.
